用專業(yè)守護健康，以仁心溫暖童年。在兒童血液腫瘤這一嚴峻挑戰(zhàn)面前，精準醫(yī)學(xué)的飛速發(fā)展與人文關(guān)懷的持續(xù)浸潤，正為無數(shù)家庭點亮希望之燈。北京博仁醫(yī)院兒童血液腫瘤科，在學(xué)科帶頭人張永紅教授的引領(lǐng)下，深度融合前沿診療技術(shù)、創(chuàng)新科學(xué)研究與全人關(guān)懷理念，不僅在疑難重癥患兒的救治上取得突破性成果，挽救了眾多難治復(fù)發(fā)患兒的生命，更以卓越的臨床實踐和學(xué)術(shù)貢獻，有力推動了中國兒童血液腫瘤診療體系的發(fā)展與國際化進程，用堅實的專業(yè)力量與溫暖的醫(yī)者仁心，守護每一位孩子的健康成長。

特殊基因突變淋巴瘤患兒絕境重生 精準醫(yī)療續(xù)寫生命希望

“看著他現(xiàn)在每天開心地跑跳，和朋友們玩耍，臉上洋溢著笑容，我們幾乎忘記了那段黑暗的日子。”7歲男孩小樂（化名）的母親，談及孩子如今的狀況，語氣中充滿了欣慰與感激。

2024年5月，小樂因反復(fù)咳嗽、發(fā)熱就診，隨后出現(xiàn)血小板顯著降低、皮膚瘀點等癥狀，在外院被確診為高危的T淋巴母細胞淋巴瘤/白血病伴髓系表達（IV期 CNS1）。然而，歷經(jīng)數(shù)輪標準方案化療后，他的病情始終未能獲得緩解，治療陷入僵局，希望似乎變得渺茫。

2024年11月，經(jīng)當?shù)蒯t(yī)院申請，張永紅教授遠程會診后，建議將小樂轉(zhuǎn)入北京博仁醫(yī)院兒童血液腫瘤科進行深度評估與攻堅治療。入院后，團隊并未急于更換方案，而是首先為他啟動了全面、系統(tǒng)的“診療復(fù)盤”，涵蓋既往所有病理切片復(fù)核、影像資料對比以及更深入的分子生物學(xué)檢測。通過多學(xué)科專家（MDT）的緊密協(xié)作與高通量基因測序分析，團隊最終精準鎖定其難治的核心根源——“NRAS基因體細胞嵌合突變驅(qū)動的急性混合表型（T/B/髓系）白血病/淋巴瘤”。這是一種極為罕見且侵襲性強的疾病類型?；谶@一精準診斷，團隊為他“量體裁衣”，制定了包含MEK抑制劑、mTOR抑制劑在內(nèi)的靶向治療聯(lián)合化療的個體化方案，旨在控制惡性克隆，為根治性治療創(chuàng)造條件。經(jīng)過數(shù)月的精心調(diào)控，小樂的病情得到有效控制，并于2025年3月成功接受了親緣半相合造血干細胞移植。在移植后至關(guān)重要的數(shù)月里，醫(yī)護團隊憑借豐富的經(jīng)驗，幫助他平穩(wěn)度過了感染、移植物抗宿主病等重重險關(guān)。

此病例作為全球首次報道的以混合表型白血病/淋巴瘤伴RAS相關(guān)自身免疫性白細胞增殖性疾病為臨床表型的嵌合型RAS病，其通過精準靶向聯(lián)合移植的成功治愈，為國際同行處理類似罕見疑難病例提供了極具價值的“中國經(jīng)驗”和全新思路。至今，小樂移植后已無病生存10余月，身體各項機能穩(wěn)步恢復(fù)，重拾健康童年的色彩與歡笑。

小樂的重生故事，是北京博仁醫(yī)院兒童血液腫瘤科日常攻堅克難的一個生動縮影。作為全國兒童淋巴瘤診療的標桿中心，該科室憑借其頂尖的精準診斷能力、多學(xué)科整合診療模式以及貫穿始終的人文關(guān)懷，在兒童淋巴瘤，尤其是難治復(fù)發(fā)領(lǐng)域，創(chuàng)造了一個又一個生命奇跡，持續(xù)為陷入絕境的家庭輸送希望與力量。

權(quán)威領(lǐng)航 鑄就兒童淋巴瘤診療高地

北京博仁醫(yī)院兒童血液腫瘤科作為全國兒童淋巴瘤協(xié)作組（CNCL）的牽頭與核心單位，在張永紅教授的領(lǐng)導(dǎo)下，匯聚了一支醫(yī)術(shù)精湛、勇于創(chuàng)新的專家團隊。張永紅教授深耕兒童淋巴瘤領(lǐng)域四十余載，親歷并推動了該領(lǐng)域從傳統(tǒng)化療到精準分層，再到靶向與免疫治療時代的革命性跨越。在這一不斷優(yōu)化的診療體系下，我國兒童淋巴瘤的療效實現(xiàn)了歷史性飛躍：總體治愈率從二十年前不足50%，通過精細分層治療提升至70%-80%，進而隨著分子靶點檢測及靶向、免疫藥物的應(yīng)用，目前在高水平中心已穩(wěn)定在90%以上。

在張教授的統(tǒng)籌下，全國兒童淋巴瘤協(xié)作組（CNCL）已覆蓋全國46余家重要兒童腫瘤中心，累計系統(tǒng)性完成近4000例兒童淋巴瘤患者的規(guī)范化診療與前瞻性數(shù)據(jù)錄入，并通過定期培訓(xùn)、方案研討、遠程會診等形式，將最前沿的分層治療理念與優(yōu)化方案推向全國，實現(xiàn)了診療水平的同質(zhì)化提升。長達七年的隨訪數(shù)據(jù)表明，參與協(xié)作組的各單位整體治療效果，較以往平均水平提升了20%以上，顯著改善了我國兒童淋巴瘤的整體預(yù)后。

面對“難治復(fù)發(fā)”這一世界性難題，北京博仁醫(yī)院兒童淋巴瘤科聚焦攻堅，積累了深厚的經(jīng)驗：已累計收治并深入探索超過500例難治復(fù)發(fā)性伯基特淋巴瘤、ALK陽性間變性大細胞淋巴瘤、T淋巴母細胞淋巴瘤等患者。通過靈活整合化療、CAR-T細胞免疫治療、新型靶向藥物、及造血干細胞移植等多元手段，形成了成熟的綜合救治體系，使這類患者的總體緩解率超過80%，中長期無進展生存率達到70%左右，已成為國內(nèi)外公認的兒童難治復(fù)發(fā)淋巴瘤核心救治基地之一。

診療模式革新 精準攻堅難治復(fù)發(fā)困局

當前，兒童血液腫瘤治療已進入“去化療化”或“分子分層下的化療優(yōu)化”的深度轉(zhuǎn)型期。張永紅教授及其團隊敏銳把握趨勢，積極推動治療范式的革新，致力于將各種前沿的靶向與免疫治療手段，從最后的“挽救線”前移至一線或早期鞏固階段，從而在提高療效的同時，最大限度地減少傳統(tǒng)高強度化療帶來的遠期毒副作用，真正實現(xiàn)“療效與生活質(zhì)量”的雙重保障。

這一革新主要體現(xiàn)在兩大戰(zhàn)略方向：一是廣泛應(yīng)用新型靶向藥物與抗體藥物，如針對ALK、BCR-ABL等驅(qū)動基因的抑制劑，以及蛋白酶體抑制劑、抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）等。這些藥物能夠精準打擊帶有特定分子標志的腫瘤細胞，使得部分原本需要移植的高?；颊?，有望通過強化化療聯(lián)合靶向方案即可獲得根治，二是深度應(yīng)用細胞免疫治療，尤其是以CAR-T為代表的個體化細胞療法，已成為顛覆難治復(fù)發(fā)B細胞淋巴瘤治療格局的“利器”，使難治復(fù)發(fā)的淋巴瘤治愈率可達70%。此外，團隊也在積極探索CAR-T在T細胞腫瘤等更復(fù)雜領(lǐng)域中的應(yīng)用。

以尤為棘手的難治復(fù)發(fā)T淋巴母細胞淋巴瘤（T-LBL）為例，團隊創(chuàng)新性地構(gòu)建了“精準靶向-T細胞CART-橋接移植”的整合治療路徑：首先通過分子檢測明確關(guān)鍵致病通路，使用相應(yīng)靶向藥比如，通過應(yīng)用腫瘤生長和逃逸通路上的靶藥：比如JAK-STATE通路，PI3K-MOTOR通路的靶藥及蛋白酶體抑制劑等克服耐藥，給化療增敏。爭取初步緩解；對于療效不佳者，及時引入CD7 CAR-T等免疫療法作為強有力的“橋梁”，高效清除腫瘤負荷；最終為符合條件的患者銜接異基因造血干細胞移植，并結(jié)合移植后維持治療，形成閉環(huán)管理。這套綜合策略已應(yīng)用于50余例R/R-T淋母患者，取得了約64%的遠期治愈率，為這一高度惡性疾病提供了行之有效的“中國方案”。

臨床科研雙驅(qū)動 引領(lǐng)行業(yè)國際化發(fā)展

科室始終堅持“臨床問題驅(qū)動科研，科研成果反哺臨床”的發(fā)展理念。依托CNCL多中心大樣本臨床數(shù)據(jù)庫與醫(yī)院高水平的分子診斷實驗室，團隊在兒童淋巴瘤的分子分型、預(yù)后標志物挖掘及治療新靶點探索方面持續(xù)產(chǎn)出原創(chuàng)性成果。

2025年，團隊科研成績斐然，以第一作者或通訊作者身份在國際權(quán)威期刊發(fā)表SCI論文5篇。其中，關(guān)于NOTCH1融合基因與PTEN基因突變在T-LBL中獨立不良預(yù)后價值的揭示，不僅從臨床大數(shù)據(jù)中驗證了其影響，更深入開展了機制探索。這項重要發(fā)現(xiàn)迅速獲得國際學(xué)界關(guān)注與引用，并已被國際主流協(xié)作組（如BFM）納入討論，即將整合至其新的風(fēng)險分層系統(tǒng)中，未來將使全球范圍內(nèi)攜帶此類基因異常的患者得以早期識別并接受強化干預(yù)。

同年，團隊在國際學(xué)術(shù)舞臺上的表現(xiàn)愈發(fā)活躍與自信。全年在包括國際惡性淋巴瘤大會（ICML）、國際兒童及青少年非霍奇金淋巴瘤大會（CAYA-NHL）、歐洲血液學(xué)會年會（EHA）、美國血液學(xué)會年會（ASH）在內(nèi)的頂級會議上，累計完成3次大會口頭發(fā)言、5次壁報展示。特別值得一提的是，在CAYA-NHL大會上，張永紅教授作為中國唯一代表受邀進入大會主席團并擔任環(huán)節(jié)主持，這標志著中國專家在該領(lǐng)域的學(xué)術(shù)領(lǐng)導(dǎo)力獲得了國際最高層面的認可。團隊分享的關(guān)于中國兒童ALK陽性間變性大細胞淋巴瘤特征、先天性免疫缺陷相關(guān)淋巴瘤基因圖譜等研究成果，為豐富全球兒童淋巴瘤的疾病認知與精準診療策略貢獻了不可或缺的“中國數(shù)據(jù)”與“中國智慧”。

人文關(guān)懷守護 醫(yī)術(shù)之外更有溫度

在追求醫(yī)療技術(shù)卓越的同時，科室從未忘記醫(yī)學(xué)的溫度。張永紅教授時常教導(dǎo)團隊：“我們治療的不僅是一個疾病，更是一個孩子、一個家庭。要用心看病，用情待人。”這種“以人為本”的理念深深植根于科室文化中，并轉(zhuǎn)化為具體的行動。

在臨床工作中，精細化、人性化的照護無處不在。張教授帶領(lǐng)查房時，總是耐心傾聽患兒和家長的感受，在制定精準醫(yī)療決策的同時，給予他們堅定的心理支持。主管醫(yī)生和護士不僅密切監(jiān)控病情變化，更關(guān)注孩子的情緒狀態(tài)和家庭的特殊需求?？剖覙?gòu)建了多維度、立體化的人文支持體系：通過定期舉辦的線上線下患教會、精心編撰的科普手冊，幫助家長掃清知識盲區(qū)，成為治療過程中科學(xué)的“同盟軍”；每月一次的“家長沙龍”，創(chuàng)造了醫(yī)患、患患之間開放溝通、情感互助的空間；病房內(nèi)常年開展的“暖心工程”，在兒童節(jié)、春節(jié)、患兒生日等特殊時刻，總會響起歡聲笑語，讓孩子們在戰(zhàn)勝病魔的路上，依然能感受到節(jié)日的快樂與童年的純真。

這種“頂尖醫(yī)術(shù)”與“溫暖仁心”的結(jié)合，讓患兒在獲得生理治愈的同時，心靈也得到滋養(yǎng)與呵護，極大地增強了他們戰(zhàn)勝疾病的勇氣與信心，也鑄就了科室無可替代的聲譽與信賴。

結(jié)語：以創(chuàng)新鑄使命 以溫度赴未來

從提升初治患兒的治愈率到攻克難治復(fù)發(fā)的堡壘，從引領(lǐng)診療技術(shù)的迭代到贏得國際學(xué)術(shù)的尊重，北京博仁醫(yī)院兒童血液腫瘤科始終站在行業(yè)潮頭。他們以永不懈怠的技術(shù)創(chuàng)新為前進利刃，以深厚博大的人文關(guān)懷為守護之盾，在挽救生命、護航成長的道路上堅定前行。展望未來，科室將繼續(xù)深耕精準醫(yī)療前沿，拓展治療新邊界，同時將人文之光灑向更深處，為更多患兒和家庭托起生命的希望，守護每一個值得燦爛綻放的未來。

專家簡介

張永紅教授

北京高博博仁醫(yī)院醫(yī)療院長、兒童血液腫瘤科主任

北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心主任醫(yī)師，原淋巴瘤科主任

從事兒童血液腫瘤臨床工作42年，牽頭創(chuàng)建了北京兒童醫(yī)院淋巴瘤專業(yè)并成為該專業(yè)學(xué)科帶頭人。

美國St.Jude兒童腫瘤研究院、美國MD.Anderson腫瘤中心、香港中文大學(xué)威爾斯親王醫(yī)院兒童腫瘤中心做訪問學(xué)者

擔任省市級以上科研課題及GCP試驗10余項，以第一作者及通訊作者在Blood等國內(nèi)外刊物發(fā)表相關(guān)論文140余篇。

2017年牽頭成立全國兒童淋巴瘤協(xié)作組（CNCL）并成為該項目負責人，目前成為國內(nèi)兒童淋巴瘤最大的多中心協(xié)作平臺，總體療效達到國際水平

社會兼職：

全國兒童淋巴瘤協(xié)作組（CNCL）的組長

《中國小兒血液與腫瘤》雜志總編

CSCO抗淋巴瘤聯(lián)盟兒科學(xué)組副組長

中國生物醫(yī)學(xué)工程學(xué)會兒童精準治療專委會副主任委員

中國女醫(yī)師協(xié)會靶向治療專委會常委（兒科學(xué)組組長）

中國女醫(yī)師協(xié)會淋巴瘤專委會委員

抗癌協(xié)會轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)專委會委員

多家醫(yī)學(xué)雜志的編委